闽南网4月4日讯（闽南网记者 尤燕姿 通讯员 何毓慧 文/图）脊髓性肌萎缩症（简称“SMA”）口服药利司扑兰从原价6.38万元/瓶，降至3780元/瓶。今日上午，在泉州市儿童医院•妇幼保健院五病区，来自南安的张小姐，第一次在门诊购买到了SMA口服药利司扑兰，加上医保报销，每瓶结算完自付只需要675元。

林学锋主任在给宝宝做检查

(资料图片仅供参考)

张女士的女儿2019年5月12日出生，出生后4个月发现全身没有力气，头抬不起来，手脚也不怎么能动，最后确诊为SMA。2020年至今，张女士花了200多万元为女儿看病，她的女儿已经前后注射过11支诺西那生钠，当时诺西那生钠最高价一针70万元。

3月份，张女士听说口服药利司扑兰降价并列入医保，她也想让女儿试试这种口服药物。

“因为孩子现在不方便出门，尽管治疗了两三年，但她也只能抬头，手脚动一下，也不能自行吞咽，需要通过造瘘饮食。出门的话要带呼吸机、吸痰器和咳痰机，氧气瓶等。”张女士说，口服药也比较方便，按照孩子的年龄和体重来服用药物，差不多一个月需要服用2瓶半的口服药。“相比以往天价的诺西那生钠，口服药降价后，又加上医保报销，差不多一瓶才675元。真的减轻了我们很大的负担。”

而另一位妈妈小静介绍，她的女儿出生7个月后确诊SMA，他们一开始给孩子服用利司扑兰，但是当时该药6.38万元/瓶，“像大山一样的压力，太贵了，真的天都要塌下来了。”

小静说，得知天价药降价后，她第一时间带着孩子来儿童医院住院，3月14日在医院就顺利用上了利司扑兰。

今日上午，她再次到医院开药，通过医生配药后，带回家给孩子服用。因她还未办理特殊门诊，所以她购买的药每瓶900多元。

小静介绍，宝宝现在2岁1个月了，她手、脚的活动性有了显著提高，呼吸和吞咽功能也有明显改善。

SMA口服药利司扑兰

泉州市儿童医院•妇幼保健院神经科主任、主任医师林学锋介绍，SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，最常见的是由5号染色体上的SMN1基因缺失或变异所引起。它是2岁以内的婴幼儿致死致残性的最主要的疾病之一。

作为国内首个脊髓性肌萎缩症口服疾病修正治疗药物，利司扑兰于2023年3月1日正式落地执行新医保谈判价格，价格由每瓶6.38万元下降至每瓶3780元。加上医保报销，实际自付不到1000元。

利司扑兰作为一种小分子药物，它的优势是可以通过血脑屏障，作用到中枢神经系统和周围神经系统，全身性增加SMN蛋白水平，从而改善SMA患者的运动功能。利司扑兰也是SMA领域目前首个且唯一的口服治疗药物，草莓口味，相对于儿童来说，接受度更高。

林主任提醒，该疾病是早发现早治疗，就能起到越好的效果，甚至能够恢复得跟正常的孩子一样。

标签：